科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？

　　【9】科学家有望成功清除基因疗法屏障 未来或将成功治疗多种人类疾病

　　新闻阅读：Scientists may have cleared gene therapy hurdle

　　近日，来自美国西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine)的研究人员通过研究发现了一种新方法，其能将特殊类型的抵御疾病的病毒穿过机体的免疫系统，并直接作用于靶向细胞，充分发挥其作用。自然状态下，机体能通过产生特殊抗体来抵御病毒入侵，同时还能帮助机体产生抵御相同病毒的免疫力，但这项研究中，研究人员使用了一种名为腺病毒相关病毒（AAV）的无害病毒，其能将治疗性的遗传物质运输到机体损伤部位或损伤细胞位点。

　　但AAV病毒系统首先需要穿越机体中杀灭它们的抗体群，研究者Marta Adamiak表示，我们开发了一种新方法，能将AAV放置在一种称之为囊泡或外泌体的“容器”中，而囊泡和外泌体是细胞天然分泌能够帮助病毒轻松躲避机体抗体的检测和攻击。囊泡是机体天然产生的一种颗粒，其被认为是中性的，机体免疫系统无法发现囊泡中的病毒，这样AAV就能够成功到达机体患处。

　　【10】EMBO Mol Med：科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体！

　　doi：10.15252/emmm.201708791

　　近日，来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究，利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。研究者表示，我们利用了一种名为腺相关病毒载体（Adeno-associated viral Vector，AAV）来携带FGF21（成纤维细胞生长因子21）基因的疗法（AAV-FGF21疗法）进行研究，单次使用这种载体就能操纵肝脏、脂肪组织和骨骼肌，使其持续产生FGF21蛋白，这种蛋白是由机体多个器官自然分泌的一种特殊激素，其能在很多组织中发挥作用，维护正常的能量代谢，通过基因疗法来诱导动物机体产生FGF21蛋白就能够帮助减肥，并且降低机体对胰岛素的耐受性，从而治疗肥胖和2型糖尿病。

　　目前研究人员已经在两种不同的肥胖小鼠模型中成功进行了试验，即饮食或遗传突变所诱导的肥胖，此外，研究者还观察到，当给予健康小鼠应用这种特殊的基因疗法，就能促进小鼠健康老龄化，并且抑制年龄相关的特种增长和胰岛素耐受性的产生。利用AAV-FGF21疗法治疗后，小鼠体重就会下降，同时其脂肪积累的水平和脂肪组织的炎症水平也会降低，同时肝脏中的脂肪含量、炎症及纤维化也会被逆转，而且机体胰岛素的敏感性会增加。

39健康网(www.39.net)专稿，未经书面授权请勿转载。