科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？

　　【3】Sci Adv：新型基因疗法有望攻克多种血液疾病

　　doi：10.1126/sciadv.aau6762

　　基因疗法在医学研究领域有着非常大的潜力，如果我们能够安全地改变自身的DNA，或许就能消除祖先遗传给我们的疾病。近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自特拉华大学的科学家们通过对微粒子进行工程化改造，使其能够运输基因调节物质进入造血干祖细胞（hematopoietic stem and progenitor cells），最终在基因疗法领域取得了新的研究突破。

　　造血干祖细胞位于骨髓中，其能指挥血细胞的形成，文章中，研究人员描述了如何利用巨核细胞微粒来运输质粒DNA和小型RNAs进入到造血干细胞中，这种巨核细胞微粒能在血液中天然循环。研究人员所开发的新技术能用于治疗影响成千上万美国人的遗传性血液障碍，比如镰状细胞性贫血和地中海贫血，前者是一种影响红细胞形状的疾病，而后者则是一种干扰血红蛋白产生的疾病。

　　【4】新型基因疗法或能将大脑胶质细胞重编程为神经元 有望治疗多种神经变性疾病

　　新闻阅读：New gene therapy reprograms brain glial cells into neurons

　　近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元细胞。

　　研究者Gong Chen表示，目前我们还需要更多的研究，我们希望这种创新性的技术能帮助有效治疗脑损伤和退行性神经系统疾病的患者。目前在临床上，科学家们迫切需要开发出新型疗法治疗多种神经性障碍，比如中风、阿尔兹海默病和帕金森疾病等；神经元缺失时一种引发大脑和脊髓功能缺陷的常见原因，因此简单地靶向作用由于这些神经退行性疾病所影响的细胞信号通路（并非再生新的神经元）似乎并不能有效恢复患者的大脑功能。

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