科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？

　　基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。

　　那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又取得了哪些研究成果呢？本文中，小编就对相关研究进行整理，分享给大家！

　　【1】Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病

　　doi：10.1016/j.stem.2018.12.003

　　最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。

　　IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细胞可以负向控制身体的免疫系统的活性。缺少这一类细胞的话，免疫系统会攻击身体自身的组织和器官，最终导致自身免疫疾病的发生。

　　【2】Science子刊：揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制

　　doi：10.1126/scitranslmed.aau0713

　　帕金森病（Parkinson’s disease， PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式存在的富含α-突触核蛋白的蛋白聚集物的广泛堆积。

　　根据帕金森病基金会（Parkinson's Foundation）的数据，帕金森病是一种神经系统进行性疾病，影响美国大约100万人。早期症状包括震颤、睡眠困难、便秘和移动或行走困难，最终过渡到更严重的症状，如运动功能丧失和说话能力丧失，以及痴呆症。 大多数人在60多岁时开始出现症状，但是据报道，这种疾病也可发生在年仅2岁的患者身上。

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