科学家们如何利用基因疗法来治疗多种人类疾病？

　　【5】Nat Med：科学家有望利用基因疗法成功治疗罕见失明症

　　doi：10.1038/s41591-018-0185-5

　　近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自牛津大学的科学家们通过研究首次利用基因疗法在临床中治疗无脉络膜症（一种失明）取得积极性成果。

　　这项研究中，研究人员招募了14名患者，并在患者眼睛后方注射一种含有缺失基因的病毒，该研究始于2011年，在实验结束时研究人员发现，患者整体的视力都得到了显著提高；此外，其中12名接受疗法的患者并未出现任何并发症，100%的患者都在治疗后获得或者保持了视力，而且在最后一次随访中能够维持这种状态长达5年时间。

　　【6】Nat Med：基因疗法新突破！成功治疗线粒体基因突变疾病

　　doi：10.1038/s41591-018-0165-9

　　线粒体基因组突变(mtDNA)是导致线粒体疾病很重要的原因。到目前为止，由于外显率、表现和预后的异质性，这些线粒体疾病仍然无法治愈，也很难有效治疗。

　　为了为这类疾病带来新的治疗方法，近日来自剑桥大学的科学家们利用了一种最近开发的可以代表心脏组织中异质mtDNA疾病的常见分子特征的小鼠模型（m.5024C>T tRNAAla小鼠）进行了相关基因疗法的探索，他们利用基因编辑技术技术成功地消除了小鼠心脏组织的mtDNA突变，相关研究成果于近日发表在《Nature Medicine》上。

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