刘昌孝：转换研究与新药研究开发

　　医药产业和市场发展的驱动力

　　医药产业企业的定位：发挥优势

　　化合物不等于药物(Compound ≠ Drug)

　　分析淘汰药物的原因

　　可以认为转换研究链式突出问题，现有的动物疾病模型和安全性评价研究方法所获得资料运用到人，到疾病治疗， 动物代表不了人，也代替不了人。这些问题突出在：

　　•(1 ) 动物疾病模型与人疾病的生物标示物的不一致性,不能预见临床的有效性

　　•(2)动物安全性评价结果,不能有效地预测药物的安全性

　　•(3)临床试验受试者的结果,不具备显著的代表性

　　•(4)新医药产品(基因,纳米,生物技术药物)的出现,还无可靠的临床前和临床评价的工具和标准。将动物资料过渡到人的技术工具的问题反映出提高成药性的难度。

　　三个基本元素：安全——有效——产业化

　　发现与研究开发模式的革命

　　合作研究开发模式发展

　　•效率模式

　　利用外部资源，完成规范化的研究(GLP)，多为一次性技术服务

　　•能力模式

　　内部具有研究开发实力，选择能力型合作单位和具有好的信誉的单位，开展多项合作

　　•战略模式

　　利用双方优势，建立与整体目标一致的长期战略合作关系

　　联合开发—风险分担—利益共享

　　•中药进入西方世界步伐艰难

　　(1) 传统药物注册完全不同于化学药物

　　(2)复方中药的药效、机理、安全、质量等不确定因素

　　(3)临床试验风险不确定因素

　　•和黄提出的联合开发—风险分担—利益共享模式值得考虑

　　转换医学研究与新药研究开发：能为药物创新带来何种指点?

　　2010年9月第九次国际药物外源物大会(ISSX) 总结出目前药物研究开发的三个热词(Buzzwards)：

　　系统生物学 (Systems Biology)

　　个体化治疗 (Personalization therapy)

　　转换医学 (Translational Medicine, translational research)

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