生死一线间生物医药为你增加胜算

　　医患双方都在焦急等待生物技术领域推出根据个人基因组合量身定制的治疗方法。但是长期以来，诊断学的发展始终滞后于医药学的发展，其中部分原因是人们对疾病的生物学原理知之甚少。Myriad Genetics公司的首席执行官彼得•梅尔德伦说：“过去，医药行业一直比较保守。直到有人患病之后，我们才开始采取治疗措施。目前市场上的绝大多数药物都只是治标不治本。”

　　同样，制药公司对开展诊断学测试向来也没什么兴趣：它们希望尽可能把药品卖给更多患者，以保证最大的收入。但是，当默克公司的止痛药Vioxx由于对人体的严重副作用而被迫撤下柜台后，这种态度所产生的严重危害性引起了人们的高度重视。

　　1998年，生物技术行业的先锋企业基因技术公司在向市场推出自己研制的治疗乳腺癌的药物——赫赛汀(Herceptin)时，采取了截然不同的策略。赫赛汀能够对25%至30%的乳腺癌患者产生疗效，为了准确找出这部分患者，基因技术公司在进行赫赛汀的市场推广时对患者进行了基因测试，此举开创了癌症药物领域的先河，使赫赛汀取得了空前的成功。如今，埃伯特实验室(Abbott Laboratories)正准备开展类似的测试，通过测试，医生将确定出哪些病人在服用Iressa和Erbitux后会产生显著疗效。这两种癌症治疗药物的有效率分别为10%和25%。

　　生物技术研究人员认为，科学家找到的与具体疾病相关的基因或蛋白质变异[即生物标志分子(biomarker)]越多，受益的患者也就越多。许多公司和研究人员正在研制可以判断出哪些人最容易患某种疾病的测试方法，以便提前采取治疗措施。目前，Myriad Genetics公司已经有4个诊断测试产品上市，它们可以检测出哪些人由于基因的问题而更容易患上乳腺癌、结肠癌和皮肤癌。这些测试的作用绝不仅仅是告知患者早为后事做准备。如果一位妇女得知自己得乳腺癌的几率非常高，她便可以及早服用能够降低患病几率的药物。

　　除了医药需求外，这些诊断测试的不断发展也有节省经济成本的考虑。以生物技术为基础的癌症治疗方法每月需要花费2万至4万美元。个性化药品联盟(Personalized Medicine Coalition)的共同创始人帕特里克•特里说，如果向广大的病患人群普及这些治疗方法，而它们对其中大多数人不会产生任何疗效的话，这样的做法只能“是公共政策的严重失误”。个性化药品联盟由公司、公共机构、学术泰斗和病人团体共同组建，目的是鼓励社会各界联合探索生物标志分子，从而防止此类失误的发生。“节约成本的作用完全不言自喻，”特里说。

　　干细胞

　　2001年，新泽西联盟城的卡尔文•米勒在6个星期内犯了5次心脏病。从那以后，这位前消防员的心脏不堪重负，甚至连干一些简单工作的力气都没有。两年后，当米勒在泰国旅游时，他听说当地正在进行这样一种临床试验，即从病人的骨髓中抽取干细胞，然后注入他们受损的心脏，研究人员希望注入心脏的干细胞可以生长成新的血管，从而增加心脏的供血量。米勒当场报名参加了这次临床试验。经过一次治疗后，米勒惊讶地发现，自己仿佛换了一个人。在今年1月的干细胞治疗之前，他只能连续上两段台阶。最近，米勒已经可以上十段台阶了。

　　科学家希望，作为生物医药研究的下一个新领域，干细胞研究有一天能够让患者体内的多种组织实现再生。研究人员的目标是有一天可以用干细胞修复或者替换人体内患病的器官、严重受损的脊髓、受伤的关节以及被阿耳茨海默氏病或帕金森综合症损伤的脑细胞。当然，目前我们离这个目标还很遥远。目前，胚胎干细胞研究是生物技术行业中最引人注目的领域，尤其是韩国科学家在今年5月宣布，他们已经从克隆的人类胚胎中提取出多个干细胞株之后。不过，最接近产生新治疗方法的还是争议较小的成人干细胞研究。

　　科学家仍然对成人干细胞如何发挥作用——甚至它们是否真正起作用知之甚少。不过，他们目前已经取的了一些进展。米勒参加的临床试验是匹兹堡大学医学中心的医生与泰国的研究人员共同完成的，今年5月，该医学中心获得了食品和药品管理局的批准，开始在美国研究那些等候心脏移植的病人的成人干细胞。今年年初，食品和药品管理局还同意Aastrom Biosciences公司扩大一项利用成人干细胞帮助病人修复严重骨折的多中心临床试验的规模。

　　Osiris Therapeutics公司已经开展了两项与成人干细胞有关的临床试验，一项是帮助病人治疗受损的心脏，另外一项是治疗受伤的膝盖。今年1月，Osiris公司针对移植物抗宿主反应开发的试验性治疗方法成为第一个在食品和药品管理局的“快速挑选”程序中胜出的干细胞治疗方法，从而保证了该治疗方法可以快速通过行政审批。移植物抗宿主反应关系着骨髓移植病人的生命。

　　尽管研究人员接二连三地针对成人干细胞展开了人体试验，但是我们未知的内容仍然远远多于我们已知的情况。成人干细胞的灵活性不如胚胎干细胞，后者可以转变为人体中任何一种组织，但是成人干细胞更易于控制。例如，研究人员发现，部分种类的成人干细胞似乎天生就有朝受损的心脏组织运动的能力，但是研究人员并不清楚，一旦这些干细胞抵达目的地后究竟会产生什么样的反应。目前还没有证据表明，干细胞真的可以转变为心脏细胞。尽管有些病人的病情明显出现好转，但是匹兹堡大学的阿米特•帕特尔说，病人病情好转的程度仍有疑问。

　　因此，研究人员表示，成人干细胞似乎还不足以帮助人们实现这一新兴领域中的所有愿望。许多人把希望寄托在了胚胎干细胞身上。但是，联邦政府禁止向绝大多数胚胎细胞研究提供资助的规定如同向整个研究领域泼了一盆冷水。

　　一些州正试图向联邦政府拒绝涉足的领域进发。加利福尼亚州承诺在今后10年内为胚胎干细胞研究提供30亿美元资助款。康涅狄格州的立法者批准了10亿美元的资助款。马萨诸塞州的立法机构不顾州长的否决，于今年5月31日通过一项法律，允许开展治疗性的胚胎克隆试验。科学研究当然也会跟从金钱这个指挥棒。

　　我们应该牢记的一点是，20年前，当生物技术看上去还只是张空头支票的时候，科学家就曾发表过同样的观点。在过渡时期，人们对科学总是毁誉参半，但科学发展的脚步绝不会停止。正如许多已经从中受益的患者所认识到的，如果没有生物技术，医药行业最终只是一个枯燥乏味的事业。

　　中国生物技术发展中心

　　医药生物产业：

（责任编辑：张叶）

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