生死一线间生物医药为你增加胜算

　　与传统的制药公司不同，学术研究人员乐意把生物技术运用到药品研发当中，即使成功的可能性极小他们也不会放弃。ImClone系统公司治疗结肠癌的药物Erbitux于去年获得了食品和药品管理局的批准，但是如果当初没有其发明者约翰•门德尔松医生的努力，我们就不会看到今天的Erbitux。这位既从事科学研究又致力于临床诊治的医生发现，如果阻断某种生长酶的分泌，部分肿瘤就会停止生长。他用了20年的时间寻找愿意把他的发明推向市场的公司。Gleevec是近10年来最有效的癌症治疗药物，但当初诺华公司也曾差点放弃了对该药的研发。

　　多年来，传统制药商始终对生物技术退避三舍，它们不愿意在尚不确定的技术上下赌注。难怪在上世纪80年代和90年代，生物技术领域最初取得的成绩总是与一次又一次的挫折联系在一起。如今，大型制药公司开始为它们当初这种厌恶风险的态度付出代价：著名制药商的研发实验室里几乎没有任何具有发展前景的药品，而且完全依赖知名畅销药仍然是大多数制药商奉行的经营模式。据波士顿咨询集团预计，去年进入临床试验阶段的药物中有67%来自生物技术公司，但制药行业400亿美元的药品研发开支中，生物技术公司只占到了3%。

　　长期以来，“关注尚未得到满足的需求”一直被生物技术行业奉为圭臬。大多数生物技术药品也正是以此为己任。这条战略已经在基因技术公司奏效，目前该公司业已拥有一系列治疗癌症的药物，而且它们的销售额均出人意料地超过了10亿美元，因此基因技术公司的市值现在已经超过了美国第三大制药商默克。基因技术公司首席执行官阿瑟•莱文森说：“仅关注具有轰动效应的药物而不顾及其他事务的做法会让企业变得缺乏远见。而且人们对潜力的预计十有八九是错误的。”

　　现在，大型制药商迫切希望加入到这场游戏中来。有的制药商与生物技术公司结成合作伙伴，有的干脆直接收购生物技术公司，还有的制药商想方设法对自己的研发部门实行重组，希望能像生物技术公司那样成功。两年前，诺华公司把自己的全球研究机构从瑞士迁至马萨诸塞州的坎布里奇，公司希望此举能使自己的研究机构像生物技术公司一样不受约束地独立工作。诺华还从哈佛医学院聘请了学术专家——马克•费舍曼博士，负责该机构的日常管理。

　　制药行业对生物技术公司的仿效，以及与生物技术公司的融合必然能够加快医药创新的步伐。以下3个治疗和研究领域将从中受益：

　　癌症

　　生物技术在肿瘤学领域的影响力所及远大于任何其他治疗领域。新药物以肿瘤细胞为目标，在对健康组织产生最小危害的同时，引发了治疗方法的示范性转变。现在，医生在谈论癌症时均把它当作是可治愈的慢性病。仅2004年，就有4种治疗癌症的药物——Avastin、Tarceva、Iressa和Erbitux获得了食品和药品管理局的批准。基因技术公司的Avastin可以延长肺癌、乳腺癌和结肠癌患者的生命，它也是第一种用于治疗肿瘤的广谱型药物。

　　但是对广大公众而言，癌症治疗的前景仍不容乐观。自尼克松总统于30年前向癌症宣战以来，癌症已经成为85岁以下人群中最常见的死亡原因，每年死亡的美国人中，有1/4死于癌症。得克萨斯大学安德森癌症中心(University of Texas M.D.Anderson Cancer Center)的肺癌专家罗伊•赫布斯特医生说：“现在，我们已经拥有了开展针对性治疗的重要途径。但是我们必须现实地看待这一问题。它还不能使病人痊愈。这仅仅是个开端。”

　　许多生物技术研究人员认为，他们已经拥有大量的癌症治疗新方法。心脏病患者可以从7种降胆固醇药中做出选择，而且它们几乎完全一样，但针对性的癌症治疗方法却与之不同，它有许多不同的形式。有的药物可以切断肿瘤生长，有的药物通过抑制血管生长来扼杀肿瘤，有的药物把放射性同位素和探测肿瘤的蛋白质结合在一起，还有的药物利用疫苗来培训人体的免疫体系，使之能够杀死癌细胞。

　　目前甚至还出现了一批可治疗多种癌症的药物，它们有望最早在明年年初开始陆续获得食品和药品管理局的批准。挽救了朱莉亚•巴奇塔生命的Sutent就是这类新兴药物中的一种，人们通常把这种药物称作多激酶抑制剂。它们可以遏制为肿瘤扩张和血管生长提供营养的血循环蛋白质。其他受到密切关注的候选药物还包括拜耳和Onyx制药公司为治疗肾脏癌而联合研制的sorafenib，以及葛兰素史克为治疗乳腺癌而研制的lapatinib。

　　这些可治疗多种癌症的药物似乎对最难治愈的癌症尤其有效，这为部分癌症晚期患者带来了希望。礼来公司研制的用于治疗复发神经胶质瘤的Enzastaurin就是最典型的一个例子，它是脑癌中致命性最强的一种肿瘤。Enzastaurin可以阻塞对肿瘤扩散起关键性作用的两条通道，并能切断为肿瘤提供营养的血管。国家癌症研究所的霍华德•法恩博士主持开展了一次临床试验，在服用Enzastaurin的92名病人中，25%的人的肿瘤开始缩小，对这种病而言，如此高的疗效实属罕见。

　　当然，肿瘤缩小并不是肿瘤消失。但是癌症专家希望，随着越来越多针对性治疗方法的出现，他们可以把这些治疗方法混合在一起，成为可以让癌症患者继续存活多年的鸡尾酒疗法。著名癌症研究专家，波士顿儿童医院的朱达•福克曼说，最重要的是，这些药物让病人产生了希望：“现在，我们可以提供一些治疗方法(给病人)，如果这些方法可以让他们的生命再延续一段时间，我们就有可能研究出其他的治疗办法。”

　　诊断学

　　今天的大部分主要药品所面临的最大问题是，它们并非灵丹妙药，其有效率只有25%至60%之间。生物技术正在逐步提高这一比率。今年1月，人们启动了第一个以DNA为基础的测试，它能预测病人对一系列药物的反应。

　　我们经常服用的处方药，如抗抑郁剂、β-受体阻滞药和止痛药的肝脏代谢过程主要由体内两种基因控制。加利福尼亚州圣克拉拉市的罗氏制药公司和Affymetrix公司联合开发了一种拇指盖大小的装置，这种名为AmpliChip CYP450的装置可以探测出这两种基因的近30种变异情况。只需抽取一滴血，这种设备就可以诊断出哪些病人将药物排出体外的速度过快，以致药物无法发挥疗效，哪些病人的代谢速度又过于缓慢，以致药物更容易对他们产生副作用。作为诊断学领域的著名企业，罗氏公司希望在今年年底之前把一种类似的DNA芯片推向市场，这种芯片可以分辨出25种不同的亚型白血病，此外该公司还将推出的另外一种芯片可以挑选出人体内的p53基因，这是一种抑制肿瘤的基因，它通常在癌症患者体内产生变异。这些检测方法可以帮助医生确定最佳的治疗方法。罗氏公司的首席执行官弗兰兹•休默说：“我们可能会在有能力治愈这些疾病之前，准确诊断出这些疾病。”

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