新医保目录公布：药品降价近60%，但多款“明星级”抗癌药折戟

2023年新版国家医保目录正式公布。

据悉，今年国谈通过形式审查的药品品种数达到了386个，创历史新高，最终有143个目录外药品参加此次医保谈判或竞价，其中121个药品谈判或竞价成功，平均降价幅度达到61.7%。本轮调整后，国家医保药品目录内药品总数达到3088种，其中西药1698种、中成药1390种；中药饮片仍为892种。

值得注意的是，此次CART、ADC等备受期待的高价创新抗癌药进了初审名单，但无缘最后的医保目录，而戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗新药却首次纳入国家医保。

11月17日，寒冬料峭，在北京顺义的一家宾馆内，一年一度的国家医保药品目录谈判（国谈）拉开帷幕。

和往年不同，此次等待区转移到了室内，环境相对舒适，但是谈判的氛围却丝毫不轻松，相比于前几次，今年国谈通过形式审查的药品品种数量创历史新高，这也意味着要想进入医保，竞争将更加残酷和激烈。

12月13日，国家医保药品目录（2023）公布。/图：国家医疗保障局

各家药企谈判代表们神色紧张，三三两两低声交谈，一边等待着“叫号”，一边又在做着最后的商讨，他们清楚，新药能否第一时间进入医保关乎到市场份额以及营销的策略。

但价格的一丝丝变化又影响着企业的生存。

“最后再确认下，（报价）输入在上面”。

一名短发女士从包里拿出计算器，让坐在自己对面的同事输入已经准备好的第一次报价。他们是下一个要进去谈判的企业代表。“7块”，捂着嘴小声说道，随后其中一个调侃说：“越到后面越紧张”。

类似的场景一直延续到11月20日下午，为期4天的2023年国家医保药品目录调整的现场谈判竞价环节才全部结束，一个月后，国家医保目录正式公布，126个药品新增进入国家医保药品目录，1个药品被调出目录。

◎ 图：国家医疗保障局

面对这样的结果“有人欢喜有人愁”！戈谢病、重症肌无力等罕见病患者迎来医保新药，而备受瞩目的乳腺癌药物德曲妥珠单抗（DS-8201）、针对血液肿瘤的CART疗法并未能未进入国家医保。

本以为是ADC的盛宴，最后期待落空

ADC（抗体药物偶联物）、GLP-1无疑是2023年“医药圈”里抢眼的赛道。

当CART在谈判期间传出不上谈判桌后，ADC就成为目录外新药的最大看点。

抗体药物偶联物（antibody-drug conjugate，ADC）是一类抗体、连接头和细胞毒性药物组成的靶向生物药剂，以单抗为载体将小分子细胞毒性药物为靶向方式高效地运输至目标肿瘤细胞内发挥抗肿瘤的作用。

据39深呼吸了解，目前国内获批上市的ADC药物有7款，已有3款进入了医保目录，而剩下的4款此次都出现在了初审的名单里。

本以为这次是ADC的盛宴，最后发现放了“哑炮”，剩下的这4款ADC都没有成功进入医保目录。

最令人惋惜的是在全球所向披靡的ADC“神药”——DS-8201。

据悉，DS-8201在国内获批用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。

从临床研究来看，DS-8201能够突破前线疗法的天花板，甚至让无药可治的乳腺癌患者有了“生的希望”，从疗效来看，DS-8201是目前问世的ADC效果最强的，没有之一。某临床医生表示，“只要是乳腺癌患者，能用基本上都建议使用。”

出色的疗效却“倒”在了高昂的医疗费用上。知情人士透露，作为“保基本”的医保，DS-8201显然还不够“实惠”，年用药费用近30-50万元，大大地超过了进入门槛。与其它进入医保目录的HER2 ADC相比，恩美曲妥单抗（年费约18.5万元），荣昌的维迪西妥单抗（年费约13.7万元）差距较大。

39深呼吸统计发现，目前进入医保目录的ADC药品都将年费压缩进了10-20万的区间，换句话说，其它ADC想进入医保必须先将价格降到此区间，否则想要进入目录很难。

相对于ADC，GLP-1类药物成功“续约”                     

GLP-1，即胰高血糖素样肽-1，是一种由人胰高血糖素基因编码，其由肠道L细胞分泌的肽类激素，可以促进胰岛素的合成和分泌，并抑制食欲，延缓胃内容物排空等。

今年国谈，司美格鲁肽注射液和贝那鲁肽注射液、度拉糖肽注射液、聚乙二醇洛塞那肽注射液等三款GLP-1类产品成功续约。

最近几年，因为减肥适应症的开发，原本用于治疗二型糖尿病的司美格鲁肽注射液，成为了炙手可热的明星药品，被称为“减肥神药”，一时风头无两。业内人士认为，以司美格鲁肽为代表的GLP-1类药物，大概率会超过PD-1抑制剂，成为下一代药王。

早在今年6月，就传出司美格鲁肽注射液申请新适应症，业界猜测极有可能是减重适应症。此前，属于同类型的华东医药的国产利拉鲁肽注射液，3月就获批增加了减重作为新的适应症。

但此次续约的GLP-1类产品，适应症只能是糖尿病。当下，仍没有任何一款药物的减重适应症被纳入医保支付。无论是利拉鲁肽还是司美格鲁肽，未来，有没有可能让医保为减重这一适应症买单？

行业对此问题的意见并不统一。

“作为减重药物，更应该是市场化，而不应该由医保买单。”有医生表示。

多款“孤儿药”首进医保，罕见病需求被看见

在每年的医保目录中，除了“明星药”值得关注，天价的罕见病药物也一直是部分人的迫切需求。

根据美国食品与药物管理局（FDA）的统计，全球已知的罕见病约有7000多种，占人类疾病数量的10%。我国罕见病患者的总数不低于2000万人，这是一个庞大的患者群体。但同时，罕见病药物研发成本高昂，市场容量小，投资回报低，药企不愿将其作为研发重点甚至放弃研发，因此罕见病用药又称为“孤儿药”，这也造成绝大多数罕见病患者处于无药可用或者有药用不起的窘境。

◎ 2023年9月18日，《第二批罕见病目录》公布。/ 图：国家卫生健康委官网

39深呼吸了解到，今年国谈，共有25款罕见病药物通过形式审查，最终有15款目录外的罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖了16种罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白，数量创历史新高。

特别是戈谢病、重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的疾病治疗用药被纳入目录。

据39深呼吸了解，我国约有17万全身型重症肌无力患者。长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，但传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足。

艾加莫德α注射液（简称“艾加莫德”）是在我国获批首个针对重症肌无力的FcRn拮抗剂。在未进入医保目录之前，艾加莫德年治疗费用是30万元左右，对不少普通家庭来说，负担很重。

此外，治疗戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊作为国内首仿药也被纳入了此次医保。据悉，目前仅有赛诺菲的思而赞与武田制药的维葡瑞两款戈谢病进口药物进入中国市场。但作为一种超罕见病，戈谢病涉及的进口高值孤儿药费用年均过百万元， 这两款进口药物也尚未被纳入国家医保。

一位罕见病患者家属告诉39深呼吸，“成人戈谢病口服药进医保后，给儿童戈谢病药物带来了曙光。”

除了上述药物外，PD-1、新冠等药物的入围也值得大家关注，而今年没进医保的企业一定会在明年卷土重来。

其实对于药企来说，进入医保目录，只是一个新的开始。

如何落地、最终抵达患者手中才至关重要。

国家医保局医药管理司司长黄心宇在接受媒体采访时表示，之后会落实谈判药物的直接挂网、信息系统调整等措施，确保谈判药品按照协议如期的去调整它的价格；

其次，指导定点医疗机构及时的将目录新增的药品纳入配备的名单，也要通过定点零售药店等渠道，提高谈判药品的可及性；

此外，还要加强对目录内药品使用支付情况的监测。

同时，国家医保局微信公众号和官方APP会开通查询渠道，方便广大的医生和患者及时查询、购买谈判药品。