昏睡病重大突破！全球第一个全口服药物fexinidazole获美国FDA批准：只需服药10天，来自赛诺菲/DNDi!

2021年07月20日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准fexinidazole（非昔硝唑），作为第一种全口服治疗药物，用于6岁及以上、体重至少20公斤的患者，治疗2个阶段的布氏冈比亚锥虫昏睡病（human African trypanosomiasis，HAT，人类非洲锥虫病）。fexinidazole是一种5-硝基咪唑衍生物，该药是一种DNA合成抑制剂，是第一个治疗人类非洲锥虫病（HAT或昏睡病）的全口服制剂。

昏睡病是一种寄生虫病，这是一种致命的被忽视的热带疾病，由受感染的舌蝇（tse-tse fly，采采蝇）叮咬传播。该病主要影响生活在撒哈拉以南非洲偏远农村地区的人口，那里大约有6500万人有感染的危险。如果不治疗，昏睡病几乎总是致命的。昏睡病会引起神经精神症状，包括：导致睡眠模式的致衰性破坏、无法控制的攻击性和精神病。通过赛诺菲的合作，2001年至2020年间向世卫组织（WHO）报告的昏睡病病例数量减少了约97%。DNDi、赛诺菲及其合作伙伴致力于确保所有昏睡病流行国家都能获得fexinidazole。

当前治疗昏睡病的方案虽然有效，但由于需要输液或注射、需要住院治疗，对患者和医疗工作者来说是沉重的负担，特别是对生活在偏远地区的人来说更具挑战性。

fexinidazole适用于：作为一种为期10天、每天一次的药物，用于治疗布氏冈比亚锥虫昏睡病。这是昏睡病最常见的类型，在西非和中非被发现。重要的是，fexinidazole是第一种全口服治疗方法，既适用于疾病第一阶段（早期阶段），也适用于寄生虫穿过血脑屏障导致患者出现神经精神症状的疾病第二阶段。因此，fexinidazole可消除一贯的住院需求，并且潜在地减少腰椎穿刺次数。

fexinidazole是一种5-硝基咪唑衍生物，最初由Hoechst（赛诺菲的前身）于20世纪80年代开发，后来由于战略原因而被废弃。在非营利性研发组织“被忽视疾病药物倡议（DNDi）”寻找具有抗寄生虫活性的化合物期间，该药物于2005年与瑞士热带和公共卫生研究所合作确定。2009年，DNDi与拥有fexinidazole专利的赛诺菲合作，重新启动对该药的研究以治疗昏睡病。其中，DNDi负责临床前、临床和制药开发，赛诺菲则负责药品的工业开发、注册、生产和销售。

fexinidazole作为与DNDi之间创新合作伙伴关系的一部分进行开发，该组织开展了该药物的关键临床试验，并与刚果民主共和国（DRC）和中非共和国（CAR）的国家昏睡病项目以及赛诺菲合作。

2018年11月16日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布了fexinidazole的积极科学意见。在DNDi举行的临床研究中，fexinidazole在6岁及以上且体重≥20公斤的儿童患者和成人患者中，针对疾病的2个阶段均表现出高疗效和安全性。

值得一提的是，由于FDA的批准，DNDi获得了一张热带病优先审查凭证（PRV）。FDA热带病PRV项目创立于2007年，旨在鼓励开发治疗包括昏睡病在内的被忽视热带病的新疗法。赛诺菲和DNDi将分享PRV带来的任何好处，这将使双方能够继续投资创新，并确保获得治疗昏睡病和其他被忽视疾病的新工具。作为与WHO长期合作的一部分，赛诺菲承诺继续向WHO免费提供该药物，以分发给受影响的国家。

DNDi执行主任Bernard Pecoul博士表示：“对于一线临床医生来说，对昏睡病进行一种简单、全口服的治疗现在梦想成真。该药是我们和赛诺菲与受昏睡病重创的国家的研究人员密切合作开发的，我们为与赛诺菲长期合作关系中的这一最新里程碑感到自豪。”

赛诺菲全球卫生部门高级副总裁Luc Kuykens表示：“这项FDA的批准是赛诺菲长期致力于防治昏睡病的一个重要里程碑，20年前，该公司与世卫组织通过一项雄心勃勃的合作伙伴关系，共同抗击被忽视的热带病。在欧洲药品管理局（EMA）于2018年底发布了积极的科学意见之后，FDA的批准是重振努力支持持续消除该疾病的重要一步”。（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA approves fexinidazole as the first all-oral treatment for sleeping sickness

39健康网(www.39.net)专稿，未经书面授权请勿转载。