罗氏公布Hemlibra治疗A型血友病IIIb期临床试验数据

编译丨newborn

7月19日，罗氏在国际血栓与止血学会2021年大会（ISTH2021）上公布了A型血友病药物Hemlibra（emicizumab）IIIb期研究的最终分析结果，数据证实了Hemlibra的良好安全性，并与III期HAVEN临床项目一致。这项分析显示，在体内产生因子VIII抑制剂的A型血友病成人和青少年患者中，Hemlibra长期治疗没有发现新的安全信号。

近三分之一的患者体内会产生因子VIII抑制剂，这是一类可结合并阻断替代因子VIII活性的抗体。与没有因子VIII抑制剂的患者相比，有抑制剂的患者发生频繁出血的风险更高，包括危及生命的出血。

Hemlibra是一种双特异性因子IXa和因子X定向抗体，能够将参与天然凝血级联反应所需的2种蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。截至目前，Hemlibra已在全球100多个国家被批准用于治疗体内产生因子VIII抑制剂的A型血友病患者，在全球80多个国家被批准用于治疗体内没有产生因子VIII抑制剂的A型血友病患者。

STASEY研究的最终分析包括193名体内产生因子VIII抑制剂的A型血友病患者的数据，这些患者每周接受一次Hemlibra预防性治疗，持续2年（平均治疗时间为103.1周）。分析未发现任何与Hemlibra相关的血栓性微血管病或严重血栓性事件（在出血性疾病患者中观察到的不良事件[AE]）。该研究中，发生在10%或更多患者中的最常见不良事件是关节疼痛（17.1%）、常见感冒症状（鼻咽炎；15.5%）、头痛（15.0%）、注射部位反应（ISR）、发热（10.9%)。35名患者（18.1%）报告了Hemlibra相关的AE，其中ISR最常见（9.8%）。

此外，STASEY研究进一步证实，Hemlibra与抗药抗体（ADA）的低发生率相关。10名患者（5.2%）ADA检测呈阳性，其中5名（2.6%）被归类为具有体外中和活性的ADA。在所有这10名患者中，ADA的产生并不影响Hemlibra的疗效或安全性，没有患者ADA导致Hemlibra血药浓度下降，也没有患者出现出血。此外，ADA随着时间的推移而消失，因为所有患者在最后一次就诊时的ADA检测均为阴性。

在STASEY研究中，Hemlibra也继续证明了对出血控制的有效性，82.6%的患者没有发生需要治疗的出血事件。年化出血率与之前报道的关键HAVEN研究结果一致。

来源：新浪医药新闻

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