携手打造健康新生态，聚焦发育性癫痫性脑病的科学突破与全方位支持

2025年11月6日，第八届中国国际进口博览会（下称“进博会”）期间，由蔻德罕见病中心与灵北共同发起的“构建DEE健康新生态：聚焦发育性癫痫性脑病的科学突破与全方位支持”圆桌论坛成功举办。论坛汇聚了来自医疗界、产业及患者组织的多方代表，共同探讨DEE这一难治性神经罕见病的临床挑战、创新药物进展、政策支持与患者关怀体系构建等关键议题。

丹麦驻沪总领馆领事、丹麦创新中心主任石安胜，国家儿童医学中心主任、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授，国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院神经科郁莉斐教授，蔻德罕见病中心创始人及主任、瑞鸥公益基金会联合创始人兼秘书长黄如方，灵北中国（内地与香港）总经理张一帆作为论坛分享嘉宾。与会各方达成一项核心共识：破解DEE的困境，需要“好药”去攻·克疾病，需要“好政策”去铺就道路，更需要一个“好的支持生态”去守护患者全生命周期。

聚焦未满足需求，点亮DEE治疗新希望

发育性癫痫性脑病（DEE）是一组神经发育性疾病，在儿童早期起病，以难治性癫痫发作和发育停滞或倒退为特征，是一组具异质性的严重癫痫综合征。据统计，发育性癫痫性脑病的总体发病率已超过1/2000例活产儿，病死率为17%~50%，即便患儿有幸存活，往往也会遗留严重的神经系统残疾，给家庭和社会造成沉重负担，存在迫切的未满足需求。

复旦大学附属儿科医院神经科郁莉斐教授，同时也是bexicaserin在中国III期临床研究的主要研究者之一，深入分析了当前的临床挑战。她指出：“DEE属于难治性癫痫。一个孩子被确诊，往往就预示着一个家庭将踏上漫长而艰辛的征程。这些孩子和家庭的需求是具体而迫切的，他们需要有效的治疗方案和系统的社会支持。当前，DEE的治疗仍以传统抗癫痫药物为主，疗效不理想且长期耐受性较差，临床迫切需要一款安全有效的治疗药物。”

面对DEE治疗的挑战，创新药物bexicaserin前期的临床数据显示了有效性和安全性方面的潜力，针对DEE具有广泛且持久的抗癫痫发作效果，有望成为目前“同类优”的创新药物。

对此，灵北中国（内地与香港）总经理张一帆表示：“灵北在神经科学领域有70多年的积淀，DEE所属的神经罕见病领域正是公司重点推动研发创新的领域之一。我们深知DEE患者群体长期面临着治疗选择有限、疾病控制不佳的严峻挑战，对新疗法的需求极为迫切。正因如此，bexicaserin获得突破性治疗药物认定对灵北来说意义重大，突破性治疗药物认定为bexicaserin提供了与监管机构早期沟通的契机，有望显著加快其研发与引入进程，使灵北距离为中国DEE患者提供创新疗法的目标更近一步。”

共建支持生态，多方协力守护患者未来

面对DEE等罕见病的严峻挑战，除了创新药物和利好的支持政策，还需要构建一个全面的支持生态体系，这一目标的实现，离不开政府、医药企业、医疗专家、患者组织、患者家庭以及社会各界的紧密协作。

作为论坛的联合发起方之一，蔻德罕见病中心创始人及主任、瑞鸥公益基金会联合创始人兼秘书长黄如方描绘了患儿家庭面临的严峻现实，他强调：“从漫长而曲折的诊断之路，到极其有限的治疗选择，再到巨大的经济压力与精神负担，儿童罕见病家庭的每一个环节都充满艰辛。”他指出，罕见病不仅仅是医学问题，对包括DEE在内的儿童罕见病患者的支持是一个社会化的系统工程。需要政府的顶层设计，医院的诊疗能力，企业的创新药物，以及患者组织的社群支持，多方协同，缺一不可。也希望社会各界给予这个群体更多实质性的关注和支持。

国家儿童医学中心主任、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授从医学专家的角度，阐述了医疗机构在其中扮演的关键角色。“在医院内部，我们正整合多学科资源，建立标准化的MDT（多学科联合诊疗）诊疗模式，为患儿提供一站式服务，并建立与基层联动的长期管理机制。” 复旦大学附属儿科医院作为bexicaserin III期临床研究的参与机构之一，我们期待与灵北紧密合作，共同推动这一重要创新成果向临床应用的转化，共同为DEE患者搭建一个全方位的支持生态。”

灵北中国（内地与香港）总经理张一帆表示：“灵北对患者的承诺不止于提供创新药物。多年来，灵北联合专家、患者组织及互联网医疗平台等合作伙伴，已经在抑郁症、阿尔茨海默病、帕金森病、偏头痛等疾病领域积累了丰富的公众教育与患者管理经验。未来，灵北将把这些经验延伸至DEE领域，持续提升社会认知，并与政府、医疗机构等各方携手，共同构建覆盖诊断、治疗到社会关怀的全方位患者支持生态。通过推进高质量医患教育助力诊疗水平提升，改善DEE患者的脑健康与生活质量。”

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