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EMA授予“泡泡男孩病”两项基因治疗药物的孤儿药资格

2020-12-03 07:40:39梅斯医学
核心提示:X连锁重症联合免疫缺陷病(XSCID),也称“泡泡男孩病(bubble boy disease)”,是由于X染色体上的IL2RG基因出现突变导致的罕见遗传病,患者产生的淋巴细胞非常少,导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗,这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。

X连锁重症联合免疫缺陷病(XSCID),也称“泡泡男孩病(bubble boy disease)”,是由于X染色体上的IL2RG基因出现突变导致的罕见遗传病,患者产生的淋巴细胞非常少,导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗,这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。

2020年11月24日,Mustang Bio公司宣布,欧盟委员会(EC)对授予其两项在研慢病毒基因疗法(MB-107和MB-207)治疗XSCID的孤儿药资格持积极意见,其中,MB-107用于治疗两个月至两岁之间的新诊断婴儿患者,MB-207用于治疗既往接受过造血干细胞移植(HSCT)并有再次治疗指征的患者。

此前,欧洲药品管理局(EMA)于今年4月授予MB-107先进治疗药物(ATMP)资格,美国FDA也曾授予MB-107和MB-207罕见儿科疾病认定和孤儿药资格,并授予MB-107再生医学先进疗法(RMAT)认定。

目前,MB-107正在新诊断的两岁以下儿童患者中开展一项治疗XSCID的1/2期临床研究。Mustang公司已向FDA提交了临床试验(IND)申请,在相同患者人群中启动MB-107的关键性多中心2期临床试验,预计该试验将招募10名患者,再将15名患者纳入由圣裘德领导的当前多中心试验中,并将其与25名匹配的接受过HSCT的历史对照患者进行比较。主要功效终点是无事件生存。预计很快将启动该试验。并计划于2022年下半年获得这项研究的顶线数据。

MB-207正在进行一项1/2期临床试验,受试者为既往接受过HSCT且有再次治疗指征的XSCID患者。Mustang公司计划于2021年第一季度向FDA提交IND申请,,以在2021年第一季度针对同一患者群启动MB-207的关键性多中心关键性2期临床试验,并将在2022年下半年针对该试验的主要数据。

关于X连锁严重综合免疫缺陷(“ XSCID”)

X连锁严重联合免疫缺陷是一种罕见的遗传疾病,大约每225,000例新生儿中就有1例发生。其特点是缺乏或缺乏关键免疫细胞的功能,导致免疫系统严重受损,如果不加以治疗,到一岁就会死亡。 XSCID患者没有T细胞或自然杀伤细胞。尽管它们的B细胞数量正常,但没有功能。结果,XSCID患者通常在生命早期受到严重的细菌,病毒或真菌感染,并经常出现间质性肺病,慢性腹泻和and壮成长。 引起XSCID的特定遗传疾病是编码共同的γ链(“γc”)的基因中的突变,该γ受体被至少六个白介素的受体共享。这些白介素及其受体对于免疫细胞的发育和分化至关重要。编码γc的基因称为IL-2受体γ或IL2RG。因为IL2RG位于X染色体上,所以XSCID以X连锁隐性方式遗传,导致几乎所有患者均为男性。

信息来源:

https://apnews.com/press-release/globenewswire-mobile/business-technology-products-and-services-government-regulations-product-testing-46a0a8752ab8216e8f81fb80882d5ecc

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