北海康成发布2021年度业绩公告

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日发布了2021年报财务情况和公司动态。

“2021年对于北海康成而言是成功转型的一年。我们朝着全球愿景积极迈进，全面推进了多项罕见病治疗产品方案，加强了临床管线研发，取得了令人鼓舞的研究结果，实现了首种罕见病产品的商业化，提升了二代基因治疗的研发能力，并完成了首次公开募股（IPO）。”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说，“我们正在打造一系列机制可靠的产品管线，聚焦在有重大临床需求和较少临床治疗选择的目标市场，从而减少潜在的研发风险。2021年下半年，我们启动了用于治疗亨特综合征（MPS II）的产品海芮思成功上市，成为开辟中国市场的首发举措，以此为基础进一步扩大商业化运作。我们现有的产品管线也有了长足的进展，其中CAN008和CAN108在中国启动了两项2期临床试验，CAN106的1期临床试验也取得积极结果。同时我们还大力推进了基因治疗产品的研发进程。随着IPO的成功，我们获得充足的资金可以在2022年进一步开展罕见病治疗产品在不同模式和适应症中的研发。我们期待与所有利益相关者通力合作，改进中国罕见病治疗的现有系统，并为全球的罕见病患者提供全面的治疗方案”。

业绩摘要

完成HK证券交易所主板上市，募得资金亿港币用于罕见病及基因治疗管线产品的研发及商业化。

海芮思（CAN101）是一种酶替代疗法，也是中国仅有的获批用于MPS II（亨特综合征）的靶向治疗产品。

2021年5月，海芮思进入中国非医保市场。

公司计划扩增内部专职商业团队，并预计未来5年在中国组建一支拥有300多名成员的成熟罕见病商业化团队，具备商业化多种罕见病的能力。

CAN008是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。

根据台湾1期试验所得积极的初步疗效结果，经修订的新药临床试验申请（IND）已经获批。CAN008可作为一线治疗进行2期试验研究，并有望成为该病的标准治疗产品。

2021年4月，在中国GBM患者中启动CAN008 2期临床试验，并于同年10月完成首例患者给药。该2期临床试验为多中心、随机、双盲和安慰剂对照研究，主要证实该产品的有效性，并探索生物标志物和疗效间的相关性。

北海康成计划在中国将CAN008商业化，作为GBM的标准治疗（放疗加化疗）的联合治疗。

CAN108（maralixibat）为一种口服，吸收很少的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）可逆抑制剂，用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁症（BA）。

2021年4月，获得Mirum Pharmaceuticals Inc. (简称“Mirum”)许可，在大中华地区针对ALGS、PFIC和BA适应症进行CAN108（maralixibat）开发、生产及商业化。Maralixibat 是美国食品药品监督管理局（FDA）目前也是仅有的一个批准用于ALGS的靶向药物。

2021年5月，北海康成的研发伙伴Mirum在中国开始患者招募和临床研究中心管理工作，评估CAN108用于治疗肝门肠造口术后胆道闭锁症（BA）的2期全球多中心临床试验。

2021年12月，基于合作伙伴Mirum获得的研究数据，在中国大陆提交了CAN108用于治疗ALGS的新药上市许可申请（NDA）。

2022年1月，用于治疗ALGS的新药CAN108上市申请（NDA）获得中国国家药品监督管理局受理并纳入优先审评。

CAN106是一种人源化单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)及其它C5介导的补休系统相关疾病。

2022年2月，在新加坡完成了CAN106用于健康志愿者的1期临床试验。在31名健康志愿者中进行的首次人体研究是一项随机、双盲、安慰剂对照和单次给药剂量递增研究，用于评估CAN106的安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开发。

2021年7月，CAN106获得国家药监局关于PNH的IND批准。

2022年2月，公布CAN106在新加坡试验的1期积极顶线数据，其数据表明CAN106具有良好安全性及耐受性，可完全阻断补体功能。

CAN103是一种用于治疗戈谢病（GD）的酶替代疗法（ERT）。

2021年10月，CAN103获得国家药监局的IND批准，目前准备在成人和青少年戈谢病患者中开展1期临床试验。

打造领先的基因治疗平台，专注于腺相关病毒（AAV）作为基因递送载体，有望成为多种基因疾病一次性持久治疗方案。

获得LogicBio制药公司二代衣壳研发平台的全球许可授权，进行法布雷病（Fabry）和庞贝氏病（Pompe）基因疗法候选药物的研发、生产及商业化，进一步扩充了北海康成罕见病治疗产品的种类。该协议还包括使用该平台在大中华地区进行两个其他适应症的开发，以及LB-001产品的研发可选择授权。LB-001是一种在研基因编辑技术，用于治疗甲基丙二酸血症（MMA）。

2021年10月，与Scriptr Global， Inc.签订了研究合作和许可协议，用于开发治疗抗肌萎缩蛋白疾病（dystrophinopathies）的基因治疗产品。北海康成可使用该公司Stitchr?平台（一种专有的核酶介导的RNA组装技术）开发、生产和商业化治疗抗肌萎缩蛋白病基因疗法的候选药物的全球权利。

已确定针对罕见神经肌肉疾病的两种基因疗法，即将进入临床研发阶段：用于治疗法布雷病的CAN201以及用于治疗庞贝氏病的CAN202。

下一步里程碑

CAN106：基于新加坡的1期良好临床数据，计划于2022上半年在中国启动PNH患者的1b/2期临床试验

CAN008：继续招募患者参与CAN008治疗GBM的2期临床试验; 预计2023年获得CAN008的2期中期临床数据。

CAN108：取得治疗ALGS的NDA批准，并于治疗胆道闭锁症（BA）的2期临床实验中进行首例患者给药。

CAN201：计划于2022年下半年与美国食品和药物管理局举行IND前会议，并在2023年提交IND申请；2022年下半年完成中试规模制造工艺开发和技术转让。

基因治疗：于2022年获得非人类受试者的概念数据，在2023年宣布DMD主要候选研发产品的临床前数据。

财务要点

截至2021年12月31日，北海康成现金和银行结余约为人民币百万元。主要归因于公司2021年5月首次公开发售前融资，及2021年12月首次公开发售（IPO）所得款项。

截至2021年12月31日，公司总收入为人民币百万元，主要由于Hunerase及Nerlynx的销售额增加。

截至2021年12月31日，研发开支增加约人民币百万元，增至约人民币百万元。

截至2021年12月31日，年内亏损增加约人民币百万元，增至约人民币约1，百万元。

截至2021年12月31日，年内调整后净亏损增加约人民币百万元，增至约人民币百万元。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码)是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症(MPS II) 和其他溶酶体贮积症(LSD)、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括Alagille 综合征(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 和胆道闭锁（BA)，以及胶质母细胞瘤(GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院(UMass) 、LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和Scriptr Global 等。

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