179条管线、9个III期、70亿订单！2026年AI制药走到了哪一步？

2026年7月，英矽智能（Insilico Medicine）自主研发的药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验。

这条消息迅速吸引了全球医药产业的目光，因为这不是一款普通的创新药物。它的靶点由AI发现，分子由AI设计，是全球首款进入上市前最后验证阶段的“完全由AI研发”的候选药物。从立项到提名临床前候选化合物，它只用了不到18个月，合成测试的分子不到80个。而传统模式下，这一过程平均需要4年半、筛选数百甚至上千个分子。

据39深呼吸了解，Rentosertib瞄准的是特发性肺纤维化（IPF）——一种被称为“不是癌症的癌症”的致命疾病。过去十多年，该领域没有新机制药物获批，大量患者面临无药可用的困境。早在之前的IIa期临床数据显示，Rentosertib不仅减缓了肺功能下降，还观察到了肺功能改善的信号。如果III期顺利，这款药物有望在2028年至2029年完成研究，最终打破这一局面。

“到今天为止，全球还没有一款完全由AI研发的创新药正式获批上市。如果Rentosertib成功，证明的不是AI能不能更快做出分子，而是AI设计出来的全球首创分子，能否真正经得住大规模人体试验的验证。”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰在接受媒体采访时兴奋地说道。

从2026年《政府工作报告》首次将生物医药划定为国家新兴支柱产业，到Rentosertib开启III期临床引发资本市场持续关注，再到同年西普会将AI制药设置为核心研讨议题，AI制药正在快速走出学术实验室，脱离行业概念炒作，一步步落地到临床研发真实场景之中。

不少业内人士告诉39深呼吸，2026年被视为AI制药的分水岭。“如果AI制药上半场比的是算法和平台能力，下半场比的是能不能拿出临床结果。”

无疑这款药，就是下半场的第一声发令枪。

◎ 英矽智能召开Rentosertib用于治疗IPF的3期临床试验。/ 图：英矽智能官网

2026年，AI制药行业正站在一个微妙而关键的转折点上

其实AI制药并非今年才诞生的全新概念。1981年，美国《财富》杂志就对计算机技术设计药物进行了封面报道，并将这种技术称为“下一次工业革命”，直至四十多年后，这场革命终于来到了验证真伪的关口。

AI制药与传统制药有何不同？业内人士表示，一直以来传统制药遵循着“双十定律”，即一款新药的诞生10年以上、10亿美元级投入，但即便如此，进入临床试验的分子实体最终获批的仅约12%。主要原是因为传统路径是“筛选”：需要依赖人工建一个海量化合库，用高通量实验物理盲筛，好比大海捞针。

如今AI技术则能有效解决“发现”环节，任峰在接受《北京商报》采访时具体解释道，药物研发成功取决于Right Target（正确靶点）、Right Molecule（正确分子）、Right Clinical Trial（正确临床试验）。AI在前两个R上系统性提升质量——整合海量多组学数据识别真正与疾病机制相关的靶点，在合成前大规模虚拟筛选、尽早筛除高失败风险分子。

以Rentosertib为例，英矽智能在《自然·生物技术》上发表的论文中显示，英矽智能通过自己的AI平台，发现了一个治疗特发性肺纤维化（IPF）的全新靶点，再通过AI技术设计出了针对性的小分子化合物，这个后来被命名为Rentosertib（ISM001-055）的分子，从启动项目到提名临床前候选化合物，只用了不到18个月，成本仅花费几百万美元，

这种效率提升不是纸上谈兵，而是已经体现在多个进入临床阶段的候选药物中，放眼整个AI制药行业，2026年，insight数据统计，全球AI驱动的新药临床管线增至179个，9个进入III期，剂泰科技的制剂创新、Generate Biomedicines单克隆抗体、德睿智药的口服小分子等，多家企业管线同步闯入关键阶段。

多家企业管线齐头并进，行业集体迈入结果验证窗口期。

中国AI制药市场狂奔下的暗礁

我国政策也在把AI制药从“边缘实验”拖进“主流体系”。

2026年《政府工作报告》首次将生物医药列为“新兴支柱产业”；《国民健康“十五五”规划》把AI赋能医药上升为国家战略任务；工信部等七部门《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》明确到2027年打造100个以上数智应用场景、建成100个以上数智药械工厂；国家药监局2026年4月发布“人工智能+药品监管”实施意见。

更具战略意义的是，对于创新药研发而言，最担心的不是技术突破，而是成果无法落地，据39深呼吸了解，国家药监局明确认可AI辅助研发数据、真实世界研究证据的法律效力，允许依托AI技术加速临床试验、拓展药物适应症、简化部分审批流程。

中国信通院医疗大数据与网络研究中心（华东）主任张宇鸣在2026年西普会上表示，我国全方位制度红利，既解决行业数据、算力、审批落地痛点，又放大AI创新的商业价值，推动制药行业快速迭代。

政策加持之下，国内AI制药市场盘面不断在膨胀。

据了解，全球AI生物制药公司超过350家，中国AI制药公司超百家，占全球总数约三分之一。从市场规模看，2025年中国AI制药行业的市场规模为19.83亿元。20231年市场规模有望达到121亿元，成为全球AI制药中最具有确定性的增量市场之一。长江证券则预测，2026年国内医疗AI产业规模预计超400亿元，2030年有望超2000亿元。

资本与产业合作层面，本土头部 AI 制药企业也不断取得突破。公开报道显示，晶泰科技在 2025 年拿下近 60 亿美元合作订单；英矽智能半年内接连和施维雅、礼来、SK、武田达成 BD 合作，合作潜在总价值接近 70 亿美元；石药集团与阿斯利康在 2026 年再度签署总额 17.7 亿美元的合作协议。

资本的持续涌入、跨国药企的管线合作，印证市场对 AI 制药长期价值的看好，但行业高速狂奔的背面，诸多潜藏风险已经被从业者察觉。

张宇鸣指出，首要难题是数据质量与偏见。AI制药高度依赖训练数据集，一旦原始数据不完整、存在偏差，模型输出可靠性就会大打折扣。医疗机构、药企、CRO之间数据标准割裂，大量历史病历属于非结构化数据，“垃圾进、垃圾出”的风险长期存在。海南博鳌乐城医疗旅游先行区管理局副局长符祝补充，真实世界数据用于AI制药还存在多重障碍：院内数据结构不统一、患者知情同意规则不完善、跨境数据涉及人类遗传资源审批、数据治理标准距离CDE监管要求仍有差距。

其次是模型安全风险。行业普遍重视数据保密，却容易忽视AI模型本身的安全隐患。模型存在被恶意投毒的风险，训练样本（病例、基因组数据）一旦通过模型泄露，将造成难以估量的损失。同济大学附属第十人民医院急诊科主任医师彭沪直言，医院大量原始诊疗数据属于降维记录，底层数据质量不足，难以支撑高精度AI训练。

中康科技AI生态中心总经理刘欣提出另一重隐忧：标准化评价体系缺失。现阶段各家厂商依托自有数据集训练模型，国内尚缺乏统一、权威的测评基准，产品效果无法横向客观对比，行业很容易陷入“自说自话”的困境。

除此之外，临床转化鸿沟不容忽视。最后一层不确定性来自商业化落地。患者真正能够用上药物的时间、可及性，依旧存在未知数。

效率曲线的终点：患者能不能更早用上药？

当然AI制药效率的提升不等于临床成功率提升。

有业内人士做了一个形象的比喻：AI技术可以把更多“选手”更快地送到马拉松的起跑线上，但能不能跑完全程，AI解决不了。传统制药该走的每一步——药理学验证、药物化学优化、药物分析检验、药剂学制备、一二三期临床试验——AI制药一步也少不了。“从靶点发现到真正成药，AI在分子找到之后所面临的风险和挑战，与传统制药本质上是一样的

把所有争论拉回到一个朴素问题：AI制药到底改变了什么？

任峰给出了自己的答案，对于生物医药企业，AI 有效压缩了早期研发成本，企业有能力同步布局更多创新管线；过去新药靶点挖掘高度依赖化学家、生物学家长年积累的经验与主观判断，数据驱动的 AI 技术，则帮助科研人员探索大量此前难以触及的全新靶点，拓宽创新边界。

大众最关心的问题，莫过于 AI 研发能否推动药价下行。任峰认为，研发周期缩短、前期投入降低，未必会直接转化为终端药品降价，但这项技术最核心的价值，是大幅缩短患者等待全新疗法的时间。罕见病、无有效治疗方案的疑难疾病，长期受制于研发投入回报低，药企缺乏研发动力。在传统 “双十定律” 框架下，针对小众病种的新药很难收回研发成本；当 AI 把早期研发压缩至原先五分之一甚至十分之一的投入，小众疾病药物研发才具备商业可行性，更多缺少治疗方案的患者，才有机会迎来新的治疗选择。

Rentosertib 启动 III 期临床，是这场跨越算法、实验室、病房的漫长试验正式进入关键阶段。这款药物能否完整走完从 AI 设计到惠及患者的闭环，未来两到三年将会给出答案。

而无论结果如何，AI已经永久性地改变了药物研发的底层逻辑。从“大海捞针”到“精准导航”，从“十年磨一剑”到“三年成一药”——这条路一旦开启，就不会再回头。

而路的终点，永远是患者。