美国当地时间26日，百时美施贵宝（BMS）与合作伙伴bluebird联合宣布，FDA已批准Abecma(idecabtagenevicleucel，ide-cel) 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往经过四线及以上包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体的治疗。

美国FDA对Abecma的批准是基于来自关键性2期临床试验KarMMa的数据，该研究招募了127例复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者先前至少接受过包括免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体在内的三线治疗。其中100患者的疗效可评估，在这些患者中，有88％接受过四种或更多前期疗法，85％的患者对三种疗法产生耐药性。

研究结果表明：100例可评估患者的总缓解率（ORR）为72（95% CI： 62-81），28%的患者症状达到严格的完全缓解(sCR，95% CI：19%-38%)。应答中位数为30天，中位缓解持续时间为11个月（95%CI：10.3–11.4），达到sCR患者的中位缓解持续时间为19个月。

关于Abecma

Abecma（idecabtagenevicleucel，ide-cel）是全球首个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的定向嵌合抗原受体(CAR) T细胞免疫疗法，BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，Abecma能够识别并结合多发性骨髓瘤癌细胞上的BCMA蛋白，导致表达BCMA蛋白癌细胞死亡。

关于多发性骨髓瘤

是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，多发于老年。多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）的数据，到2020年，骨髓瘤约占美国所有新癌症病例的1.8％（32，000）大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低，生存率非常低。

（资料来源：百配健康）