日前，FDA发表了新任局长Janet Woodcock署名文章，说明FDA如何对罕见病产品开发进行持续的支持。文中提到，2020年FDA虽然重点放在COVID-19大流行上，但依然致力于支持罕见病治疗方法的开发。

2020年，FDA批准的32种创新药物和生物制品具有孤儿药资质。在药物评估和研究中心（CDER）中，在53种创新药物批准中，有31种（占58％）是孤儿药资质产品。在CBER中，五个新的生物制品批准中的一个（占20％）是一个孤儿药资质产品，这五个批准中的另一个（尽管不是孤儿药）也适用于一种罕见病。

△2020年创新药物和生物制品批准情况（CBER和CDER）

除了药物和生物制品外，FDA继续关注罕见病医疗器械的开发。自1990年以来，根据“人道主义器械豁免计划”，FDA的器械与放射健康中心（CDRH）已批准了78项用于孤儿适应症的医疗器械。

从2012年到2016年，每年对孤儿药资质的申请数量一直在稳定增长，自2016年以来一直保持在每年500多个。2020年，孤儿产品开发办公室收到753个新的资质申请，比2019年增长了41％。

△2019/2020年收到的孤儿药和罕见儿科疾病资质申请

（资料来源：蒲公英）