2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会在京隆重开幕

　　9月8日上午，由国际罕见病与孤儿药大会（ICORD）、罕见病发展中心（CORD）、北京协和医院（PUMCH）共同举办的“第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重开幕。大会现场，来自政府、科研机构、医学行业、医药企业、基金会等不同领域的110多位专家、学者，以及病友组织代表、患者及家属、社会爱心人士、媒体朋友共计超过六百人出席本次大会。

开幕式现场

　　在开幕式中，北京协和医院院长赵玉沛院士、ICORD主席Manuel Posada 博士、罕见病发展中心(CORD)创始人兼主任黄如方先生，分别为大会开幕致辞。国家卫生计生委医政医管局张宗久局长、中国科学技术部社会发展科技司田保国副司长、夏尔中国总经理丛凡先生也先后发言致辞，向到场的参会者表示热情欢迎，表示希望更多的人关注和参与到推动罕见病的工作中来。

　　随后，由罕见病发展中心(CORD)黄如方主任、美国麻省理工学院生物学教授、生物工程学教授Harvey F. Lodish 院士、西澳大利亚州卫生部公共卫生主任Tarun Weeramanthri院士、北京协和医院副院长张抒扬教授分别进行主题发言。

　　现状：仅有5%的罕见病种“有药可治”

　　罕见病是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。因患病人数相对较少、患病率低，又被称为“孤儿病”。资料显示，全球罕见病种类已超过7000种，受累人群超过3亿。

　　可是目前仅有5%的罕见病种是“有药可治”的，且由于费用昂贵，患者往往不能得到最有效的治疗。因此，国际上对罕见病的研究已经成为当前医学研究的重点问题。

合影

　　ICORD大会首次进入中国，罕见病的全球挑战与中国角色

　　去年六月，罕见病发展中心（CORD）取得了2017ICORD年会在中国的主办权，这是ICORD年会首次在中国上演，它的到来固然与全球罕见病发展现状的大背景息息相关，同时也是与我们国内众多罕见病相关工作者多年的努力和坚持密不可分。

　　罕见病是人类面临的重大共同挑战，全球患者都面临着巨大困境，缺医少药、科研进展缓慢、全球政策壁垒高筑等是核心问题，罕见病必须要纳入到全球公共健康优先考虑的社会议题中，应对这么一大全球性的重大挑战，一个能够为多方、各国相互交流、共进的国际大平台是必不可少的。

　　而中国在全球罕见病的工作中都扮演着至关重要的角色，我们不仅要迅速发展自己，也有责任与世界各国、各地区享相互扶持、共同进步，为全球罕见病事业的发展贡献出自己的一份力量。不仅我们期盼着，全球的目光都期待着中国将要带来的惊喜！本次大会的成功举办，意味着我们将进一步与国际接轨，引进国外先进技术、人才和经验等各种优越资源，开拓出更广阔的发展空间，推动罕见病领域工作的进步与发展。

　　国际大咖云集，不同利益相关方充分参与

　　本届大会出席的嘉宾共计110多位，他们是来自全球罕见病领域中顶级的专家、学者，他们当中来自各国政府医药卫生部门的占有16%，权威科研机构专家占25%、专业临床医生占29%、罕见病组织及患者代表占11%、著名医药企业占19%，他们来自全世界不同国家，包括中国、美国、加拿大、英国、法国、德国、西班牙、印度、日本、韩国、阿根廷、澳大利亚等近二十个国家。

参会嘉宾交流

　　与以往国内相关的罕见病大会相比，本次大会的规模之盛大是极其少见的，尤其是不仅有国内政府卫生部门的领导们直接参与，如中国科学技术部社会发展科技司田保国副司长、国家卫生计生委医政医管局张宗久局长、中国国家食品药品监督管理总局（CFDA)的张杰女士以及高晨燕教授、中国台湾卫生福利部的李丞华博士，也有许多内外政府部门的领导的加入，比如美国食品药品监督管理局（FDA）的Dennis BASHAW博士和刘谷梅博士、美国国家卫生研究院（NIH）国家转化科学发展中心的Stephen C. GROFT博士、法国国立卫生和医学研究所（INSERM）的Ana RATH和Marc HANAUER、西澳大利亚洲卫生部Tarun WEERAMANTHRI院士等，这足以说明政府层面对发展罕见病工作的高度重视。

　　同时，大会还有许多嘉宾、参会者来自科研机构、临床、医药企业、患者组织等不同利益相关方，他们通过此次国际罕见病大会的平台得以充分参与、协商合作，共同为推动全球罕见病工作进步而努力！

　　议题丰富多样，全方位探讨罕见病问题解决路线

　　大会中安排了众多特色的内容，紧紧围绕着“罕见病的全球挑战与中国角色”这一主题展开，共划分二十余个专题，设置了一百二十多个主题发言，主要聚焦于罕见病的临床诊治与临床进展、孤儿药的研发与转化医学、精准医学与罕见病诊断、罕见病患者登记体系研究、罕见病与孤儿药相关政策进展、罕见病患者组织的角色、罕见病全球合作与共同行动等。比如在“罕见病全球合作与共同行动”中，十余位来自不同国家的讲者专家各自从本国的发展经验出发，分别从组织、技术、政策、数据共享、资源利用等不同角度进行论述，分析罕见病全球合作不同的互动层面，深入解释如何做到共同行动。

　　同时在众多的议题中，罕见病患者（群体）参与、与专家互动贯穿于整个大会各个环节，中国首个国家级罕见病注册登记研究项目全方位展示，国内外罕见病和孤儿药相关方共商全球合作路线图。

　　在接下来的三天里，大会内容精彩不断，全面分析、探讨罕见病事业发展中的种种问题。相信，本次大会定会给国内带来一股强劲的活力，引领未来罕见病工作的前进。同时也必将促进全球罕见病事业的进步。

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