中国血友病疾病管理体系建设正在提速

　　适当的治疗能够有效降低血友病患者的出血频率和致残比率，而长期系统的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授在2013年世界血友病日纪念活动中表示，2009年卫生部启动 “血友病疾病管理系统”项目，建立了31家全国和省级血友病病例信息管理中心， 

　　2012年卫生部门要求成立省级血友病防治专家组，并建立血友病分级诊疗体系，将血友病诊疗治疗向下渗透，以实现尽早发现、就近治疗。与此同时，血友病纳入新农合12类大病的保障和救助试点范围，我国血友病疾病管理体系建设正在提速。

　　作为一项罕见病，我国专业的血友病治疗机构与医护人员相对有限，血友病诊疗尚处于较低水平。杨仁池教授介绍，“血友病疾病管理系统”项目启动后三年多来，全球血友病治疗领域领先者百特支持卫生部开展了多次血友病登记及诊疗培训，资助中国首家血友病综合治疗示范中心落户中国医学科学院血液病医院。目前，中国实际诊断并正式登记注册的血友病患者人数已超过1万人。

（图为百特贫困血友病患者紧急救助基金启动仪式现场）

　　但和逐步提高的管理体系相比，我国血友病患者在治疗上遇到的药物紧缺阿价格昂贵的问题，成为血友病治疗的一大障碍。

　　北京儿童医院血液病中心血友病综合治疗组组长吴润晖主任表示，血友病患者残疾率、尤其是关节畸形发生率很高。“如果在出血发生之前，能够定期补充凝血因子、使其在血液里保持一定浓度，患者就能够像正常人一样生活。尤其是针对儿童患者，良好的预防治疗可极大减少出血的次数，避免因出血而造成的对关节的损害，致残率也会极大降低”。在大部分较发达国家，儿童血友病患者基本上都实施了预防治疗，可以像普通孩子一样正常学习、运动和生活。

　　由于治疗经济负担大、凝血因子供应短缺，目前只有很少比例的中国患儿采用预防治疗，且基本上是低剂量、短期的预防治疗。南方医院血液科主任孙竞教授介绍，“目前国产的凝血八因子产品都是从血浆中提取，而我国血浆供应一直非常紧张。长期大量使用血液制品还存在着病毒感染风险，血友病患者同时也是丙肝和艾滋病的高发人群。因此，自上世纪90年代中期以后，国际上血友病治疗就转为以重组产品为主。重组产品不受血浆采浆量限制，能够缓解药品供应紧张，并避免血源性病毒感染的发生。”

　　专家介绍，已在全球58个国家获得批准上市的第三代重组人凝血八因子（百因止）已获得我国药监部门批准，今年将正式用于血友病临床治疗。

　　杨仁池教授表示，作为罕见病，血友病的治疗中还需要整体提升防治理念和医疗服务水平，也要加强社会对血友病患者的关爱，让所有血友病患者都能享有适当的治疗，从而有效控制出血、回归正常和自由的生活。

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