FDA审核机制加紧！Acceleron因未及时发布试验数据被警告

编译丨范东东

日前，美国FDA向Acceleron Pharma发出了严厉的不合规通知。FDA指控该公司未能在ClinicalTrials.gov网站的在线数据库中，发布有关其癌症组合dalantercept和axitinib二期试验的摘要数据。FDA警告称，如果Acceleron未能在30天内在网站上发布试验结果，将对其处以10，000美元的罚款或起诉。

根据美国联邦法律要求，制药公司在研究完成后的1年内，要将其研究结果摘要发布在ClinicalTrials网站上。摘要结果信息是临床试验数据的基本形式，并不包含个人患者信息。截至目前，FDA已向40多个公司发出不合规通知，但主要是口头警告。值得注意的是，此次新的不合规通知，是该机构发出的首次提及延误提交数据可能会面临起诉的结果。

警告所涉及的试验是Acceleron在肾细胞癌患者中进行的癌症候选药物dalantercept与辉瑞axitinib的联合治疗研究。Dalantercept 是针对活化素受体样激酶1（ALK1）受体的Fc融合蛋白。II期DART研究中，与安慰剂联合axitinib相比，dalantercep和axitinib未能明显延长晚期肾细胞癌患者的中位无进展生存期（PFS），也未能降低疾病进展或死亡的患者比例，没能到达主要终点，这也导致了Acceleron在收到违规信之前，就决定停止该药物的研发。

由于该制药公司尚未在ClinicalTrials网站上发布这些研究的摘要结果，因此，除非Acceleron能够在未来30天内及时发布必要的试验数据，否则将面临高达10，000美元的罚款。并且，如果Acceleron Pharma在30天之内没有遵守规定，FDA将有可能寻求更高额的罚款，并考虑对该公司发起诉讼。

FDA在通知信中表示，“FDA在严格执行ClinicalTrials.gov注册和结果信息提交要求等方面，发挥了重要作用，FDA将继续鼓励制药企业自觉遵守这些要求。但在必要时，FDA将采取适当行动，以确保法律所要求的在ClinicalTrials.gov公布试验的必要信息，此举将有利于临床试验参与者和公共卫生的需要。”

此前有声音认为，对于没有发布试验结果的制药公司，FDA拖延了太长时间并且管制过于宽松。2017年，一位前FDA官员就对该机构提起诉讼，指控该机构和国立卫生研究院（National Institutes of Health）违反了公布临床试验数据的既定法律。

过去十年以来，英国和欧洲对延迟或隐瞒试验数据（通常是临床研究的负面结果）以免受公众审查的担忧不断增加，在群众压力和游说团体的推动下，政府和监管机构在保持信息安全方面投入了更多经理，以期达到一致、透明的方法来发布完整的药物试验结果。

外媒Biospace表示，FDA此次严厉地向Acceleron发出违规通知，可能代表了该机构对试验数据发布延误的态度发生了重大转变。未来，该机构很有可能向其他不符合临床试验要求的制药公司发出相似的罚款或诉讼通知。

参考来源：

1.In a first， FDA issues a serious rebuke for trial data delay as it looks to get tough

2.Acceleron Finds Itself in FDA's Crosshairs After Failure to Post Clinical Data Summary

3.Acceleron Announces First Quarter 2021 REBLOZYL? Net Sales

39健康网(www.39.net)专稿，未经书面授权请勿转载。