问医生 找医院 查疾病 症状自查 药品通 快应用

儿童生长激素缺乏症新药!辉瑞每周一次长效药物somatrogon 3期临床成功:显著降低治疗负担!

2020-10-10 07:57:44生物谷
核心提示:辉瑞(Pfizer)与OPKO Health公司近日联合公布了评估每周一次长效人生长激素somatrogon治疗生长激素缺乏症(GHD)儿童3期临床研究C0311002的阳性顶线结果。该研究在3岁至18岁以下GHD儿童患者中开展,结果显示,与每天注射一次的人生长激素Genotropin(somatropin)相比,每周注射一次somatrogon达到了改善治疗负担的主要终点。

  辉瑞(Pfizer)与OPKO Health公司近日联合公布了评估每周一次长效人生长激素somatrogon治疗生长激素缺乏症(GHD)儿童3期临床研究C0311002的阳性顶线结果。该研究在3岁至18岁以下GHD儿童患者中开展,结果显示,与每天注射一次的人生长激素Genotropin(somatropin)相比,每周注射一次somatrogon达到了改善治疗负担的主要终点。

  儿童GHD是一种严重的罕见疾病,由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小,而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来,GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次hGH,以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说,每天注射的治疗负担很高,这可能导致依从性差,降低整体治疗效果。

  somatrogon是一种新分子实体,含有人生长激素的天然序列,并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素(hCG)β链C端肽(CTP),CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟,somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格(ODD)。

  2014年,辉瑞与OPKO签署了一项全球协议,开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议,OPKO负责实施临床项目,辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。

  C0311002是一项3期、随机、多中心、开放标签、交叉研究,正在评估3岁至18岁以下GHD儿童患者对每周一次somatrogon和每天一次Genotropin治疗负担的感受。这项交叉研究共纳入了87例随机化和治疗的患者(43例随机化至顺序1[Genotropin-somatrogon];44例随机化至顺序2[somatrogon-Genotropin]),主要目标是:评估somatrogon每周一次注射计划与Genotropin每天一次注射计划的治疗负担,以每12周治疗计划后的平均总体生活干扰总分的差异进行评估。

  顶线结果显示:治疗12周后,与每天一次Genotropin治疗(24.13分)相比,每周一次somatrogon治疗改善了平均总体生活干扰总分(8.63分),治疗差异为-15.49(95%CI:-19.71,-11.27;p<0.0001),在名义0.05水平上有利于somatrogon。此外,关键次要终点显示,与每天一次Genotropin给药方案相比,每周一次somatrogon给药方案在治疗经验方面显示出总体益处。

  在2个治疗期均没有出现严重不良事件(SAE),一名受试者在出现非严重的治疗期间出现的不良事件(TEAE)后停止使用somatrogon。治疗组间TEAE的发生率具有可比性,所有不良事件的严重程度均为轻至中度。

  辉瑞全球产品开发部罕见病首席开发官Brenda Cooperstone医学博士表示:“迄今为止的研究结果表明,与每天一次的治疗相比,每周一次的somatrogon有潜力减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。近40年来,GHD患者和他们的亲人忍受着每天注射生长激素的重担,我们正致力于通过为GHD社区提供长效、每周一次的治疗选择,来改善目前的护理标准。”(生物谷Bioon.com)

  原文出处:Pfizer Announces Positive Phase 3 Top-line Results for Once-Weekly Investigational Long-Acting Human Growth Hormone to Treat Children with Growth Hormone Deficiency

特别策划
39热文一周热点