问医生 找医院 查疾病 症状自查 药品通 健康笔记

安全隐患困扰 罗氏暂停SMA新药研究

2015-05-07 08:38:21生物谷
栏目关注:
核心提示:罗氏公司最近宣布,出于安全因素的考虑,公司已经临时暂停了与PTC公司合作开发的治疗脊髓性肌萎缩(SMA)症药物RG7800的临床二期研究。原因是公司在一项长期的临床前研究中发现了这种药物可能存在一定的安全隐患。

  罗氏公司最近宣布,出于安全因素的考虑,公司已经临时暂停了与PTC公司合作开发的治疗脊髓性肌萎缩(SMA)症药物RG7800的临床二期研究。原因是公司在一项长期的临床前研究中发现了这种药物可能存在一定的安全隐患。

  2011年,罗氏公司以2000万美元预付款外加4亿6千万美元里程碑奖金的方式从PTC医药公司手中获得了这一药物。目前这一药物正处于临床二期研究阶段。罗氏公司的研究人员表示公司在一项长期的临床前动物实验中发现这种药物可能存在安全隐患。然而,公司并未透露具体情况,仅表示目前这一现象仅仅出现在临床前实验的动物体上,但此次临床二期研究中的64名患者并未出现相似症状。

  一般而言,药物在进入临床研究前都会经过严密的动物实验评价,此次罗氏公司因为临床前研究结果而叫停药物的临床研究尚属罕见。前期研究表明,RG7800对人体的SMN2基因具有剂量依赖效应,而SMN2基因的缺陷是导致SMA的原因之一。此前,罗氏公司和PTC公司进行了一项由健康志愿者参与的临床一期研究,志愿者对药物表现出了良好的耐受。

  尽管罗氏公司暂停了这一药物的临床研究,但并不表示公司对SMA的布局就此被打乱。事实上,由于目前市面上并没有一种治疗SMA的特效药物,因此罗氏公司一直希望能够推出首个获得FDA批准的SMA药物。而就在不久前,罗氏公司被曝出和法国生物医药公司Trophos就新型SMA药物的开发签订了一份总额达5亿4千5百万美元的合作协议。

39健康网(www.39.net)专稿,未经书面授权请勿转载。

39健康网专业医疗保健信息平台 优质健康资讯门户网站  

中国领先的健康门户网站,中国互联网百强,于2000年3月9日开通,中国历史悠久、规模最大、拥有丰富内容与庞大用户的健康平台。多年来,在健康资讯、名医问答、就医用药信息查询等方面持续领先,引领在线健康信息,月度覆盖超4亿用户。

特别策划
热门问答更多
脊髓性肌萎缩症
擅长脊髓性肌萎缩症专家更多
  • 于刚主任医师首都医科大学附属北京儿童医院

    擅长领域:手术: 复杂儿童斜视,上睑下垂,复杂泪道病,眼球震颤,眼眶肿瘤,小睑裂综合症,后巩膜加固治疗近视眼,复杂霰粒肿,倒睫,下睑内翻,各种儿童眼科手术, 治疗: 角膜塑形镜治疗近视,各种弱视,先天性眼球震颤视功能训练,近视眼防治,3D网络弱视治疗,3D网络斜视手术前训练、手术后训练,三棱镜斜视治疗,白内障术后弱视治疗, 发明: Ritlen儿童泪道插管,平顶双焦点镜治疗斜视,代偿头位测量仪,各种儿童斜视、弱视矫正特种眼镜,儿童弱视手机终端检查、训练软件。

  • 邵堂雷副主任医师上海交通大学医学院附属瑞金医院

    擅长领域:甲状腺结节(包括巨大甲状腺结节)、甲状腺腺瘤、甲亢、甲状腺术后复发、甲状腺癌和复发甲状腺癌的诊断及手术治疗。

  • 曹雁阁主任医师贵州省第二人民医院

    擅长领域:擅长各种外周血管病的心导管检查与治疗,包括静脉曲张、静脉血栓、脉管炎、周围血管(肾、下肢)疾病等球囊扩张及支架术,预激综合症等各型快速心律失常的射频消融治疗,病窦综合症等缓慢心律失常的起搏治疗

推荐医院更多
举报/反馈
链接地址:*
举报内容问题:*请选择举报类型
原创文章链接:
其他理由:
更多问题及建议:
联系方式: