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文体两开花!基因编辑+克隆,中科院生的这个猴子厉害了!

2019-02-01 07:37:39医学界姜飞熊
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核心提示:提到克隆猴,今年下半年……

  当地时间1月29日,又一例来自中国的基因编辑案例登上了Nature官网的头版头条。不过这一次并非毫无技术含量突破伦理的噱头,而是真正有意义的突破性创举——克隆+基因编辑猴子,并被用于尝试解决人类的疾病!

  这次突破具体是怎么做到的?

  这项成果由中国科学院神经科学研究所完成,这家顶尖脑科学机构在神经科学业内因为猕猴研究而十分有名。

  研究者们首先针对性的制造了睡眠生物钟紊乱的基因编辑猴子。具体来说就是关闭了猕猴的BMAL1基因,该基因在保持灵长类动物的昼夜节律中至关重要,尤其是在生物钟与睡-醒机制中。

  在人类当中,BMAL1变异还与糖尿病高血压和抑郁障碍这些我们熟知的疾病有关。

  在成功制成这样的“晚上焦虑不安,活动较多,失眠不睡觉,且有精神病风险”的猕猴之后,研究人员对其进行了克隆。

  克隆采用的是经典方式——

  取得猕猴的体细胞,将体细胞的遗传物质提取出来,放进被抽出原始遗传物质的卵细胞中,然后将这个装有完整原版猴遗传物质的卵放进代孕猕猴的子宫内,最后生出DNA与原版一样的克隆小猴。

  虽然在此之前,包括中国在内的世界各地的研究者进行过灵长类动物的基因编辑工作,试图制造出基因编辑的帕金森病、阿兹海默症动物模型,但是这次是首次在对猕猴进行认知功能障碍基因编辑之后,再将其进行成功克隆。

  这样做的意义是什么?

  中科院神经科学研究所所长蒲慕明告诉Nature,对基因编辑猴的克隆成功可以极大的提高人类对疾病研究的效率,并且减少实验中对猴子的使用。

  他指出,过去我们使用动物进行实验,因为个体不同,实验结果——比如药物的药效等,容易受到这种差异的干扰,因此不得不使用大量的动物来重复实验,以减少这种干扰。克隆则实现了实验体在基因上的统一,让实验结果更加明确和突出,因此不再需要大量的动物来进行实验,也免去了许多动物的痛苦。

  此外,由于灵长类动物在认知、精神和神经疾病领域与啮齿类动物相比,有无可比拟的优势,实现对基因编辑猴的克隆,意味着在这类疾病上将有更迅速的突破。

  蒲慕明计划建立更多大脑疾病和认知疾病方面的克隆群体,比如阿兹海默病、帕金森病、Angelman症以及一些眼科方面的基因疾病等。

  目前还面临哪些挑战?

  现在基因编辑克隆猴本身的最大问题是——

  贵。

  上面这5只小猴子的诞生,代价是325个克隆胚胎,65只代孕母猴,以及大约50万美元的花费。

  这个“成本价”使得它离量产还有一定的距离。不过做克隆的科研人员倒是不担心,比如美国波特兰俄勒冈Health and Sciences University的生殖学专家就表示,克隆技术刚出现的时候确实很贵,但是后来在畜牧业推广成熟之后,价格就降下来了。他认为,克隆猴技术成熟,成本下降,“变得和做IVF一样”常见也不会需要很久。

  基因编辑克隆猴的另一个挑战来自外界,确切的说是动物保护组织。在中科院神经科学研究所基因编辑和克隆成功的论文公布之后,PETA(Ethical Treatment of Animals)称中科院的这项突破为“禽兽般让动物受苦的行为”。

  动保组织反对使用灵长类进行动物实验

  Nature在2014年的一篇关于欧洲灵长类研究的专题报道中曾经提到过,动保组织的干扰是妨碍欧洲医学和科学研究者使用灵长类实验的一大因素。

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