2020年，整个处方药21%的市场预计被它占领

　　“预计到2020年，孤儿药将占有整个处方药21%的市场。”9月8日，在第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛开幕式上，北京协和医院副院长张抒扬在演讲时说道，随着政策鼓励和患者需要，孤儿药的市场份额将会快速增长。

北京协和医院副院长张抒扬演讲

　　据39健康网了解，目前世界上已知的罕见病种类7000多种，受累人数超过3亿，罕见病通常是病情进展较迅速，愈后不佳，而大部分临床医生往往对罕见病的知识知之甚少，临床诊疗技术落后于常见病，因此太多的患者还没有得到诊断。

　　然而，目前世界上仅有5%的患者有有效的药物，但是由于费用昂贵，并不能得到最有效的治疗。因此，国际上对罕见病的研究已经成为当前医学研究的重点问题。中国人口基数超过13亿，罕见病在中国已形成了不罕见的特殊局面，估计我国有两千多万罕见病患者发病。

　　政策倾斜：为罕见病研究和孤儿药研发提供保障

　　面对这样的形势，2017年国家食品药品监督管理局也发布了新政，对孤儿药审批流程简化。此外，国际科技部“十三五”国家重点研发计划也高度重视罕见病的研究，专门为罕见病投入大量的资金给予支持。国家政策的倾斜为中国罕见病研究和孤儿药的研发提供了强有力的政策保障。

　　随着中国医疗改革不断深化，中国罕见病治疗也迎来了春天。夏尔中国总经理丛凡先生介绍，以血友病为例，中国血友病创新药物的治疗可及性已经取得了突破性进展，2017年版中国医保药品目录调整了对基因重组八因子临床使用限制，这一条件意味着儿童和成人患者可以使用世界上最先进的血友病治疗药物，降低血友病患者的经济负担，使得血友病患者能够接受标准化的治疗。中国现有假性血友病约11万人，目前的诊断治疗率只有10%左右，因病致残、因病致贫现象较为普遍。

　　孤儿药研发：机遇与挑战并存

　　在CFDA药品审评中心生物制品临床部部长高晨燕看来，全社会对罕见病的重视，产业界不再只专注于高利润产品，以及科学的发展使罕见病的治疗成为可能，加之药品审评审批的政策到位、药品审评人员到位，积压已基本解决等变化都给孤儿药研发创造了好的时机。

　　而随着孤儿药的发展，它也会面对一系列新问题，如罕见病目录还不够完善，以及孤儿药的认定问题，谁来定义和如何认定？还有孤儿药疗效和安全性评价等等。

39健康网(www.39.net)专稿，未经书面授权请勿转载。