北京时间4月29日，中国国家药监局公示，武田(TAK.US)旗下Shire公司的注射用维拉西酶α(velaglucerase alfa)已经获批上市。该药被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，主要用于I型戈谢病患者的治疗。

根据公开资料显示，在国内目前仅健赞生物公司的伊米苷酶（商品名为思而赞）被批准用于治疗戈谢病。2008年11月，该药被NMPA批准用于治疗I型戈谢病，2017年9月又被批准用于治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病。据公司财报，2018年到2020年思而赞全球销售额分别为7.11亿欧元、7.08亿欧元、6.9亿欧元。

关于维拉西酶α

注射用维拉西酶α（velaglucerase alfa）是由武田旗下夏尔（Shire）开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，于2010年2月被FDA批准用于儿童和成人的I型戈谢病的长期酶替代治疗（ERT）。

关于戈谢病

戈谢病（GD）即葡糖脑苷脂病，是一种家族性糖脂代谢疾病，为染色体隐性遗传，是溶酶体沉积病中最常见的一种，发病率约为1/1000000。

（资料来源：智通财经）